药物可以治疗和预防疾病，从20世纪50年代开始药物研发取得了引人注目的进步，之前无法治愈的疾病有了对应的治疗药物，近年来基因水平药物的开发和根据患者个体差异使用药物技术的研究也取得了令人惊喜的进步。然而即使科技有了如此之大的进步，仍然存在着威胁人类健康或者生命的各种疾病，人类还在期待更有效的治疗药物，为此全世界都在不断开发新药。

在我们每个人的一生中都可能生病或者受伤，很可能需要使用药物，那么我们使用的药品，特别是新药是怎么来的呢？新药临床试验又是怎么回事呢？在了解新药临床试验之前，我们首先需要搞清楚的是疾病的发病过程与机理。这些基础研究为治疗疾病的新药开发提供了线索。有了这些线索科学家们就可以开展研究，合成了一系列先导化合物，不是所有先导化合物都符合要求，在这个阶段需要通过体外细胞的实验验证，初步筛选出活性高，毒性低的化合物，并进一步优化结构，这些化合物成为药物候选物，这是新药研发的第一步，虽然技术在不断运用到这个领域，整个过程还是比我们想象的要复杂和困难的多。接下来科学家们会在动物身上进行大量的实验，他们会用很多小动物和大动物，比如小白鼠，小猪和大猴子，来研究这些化合物在动物身上的反应和毒性，初步筛选出可能安全，有效的候选药物。由于人和动物有很大的不同，在动物身上有良好反应而在人体没有疗效，或者在动物身上安全而在人体中毒副作用的情况可能发生。因此如果不在人体中研究候选药物，而只根据动物实验结果，就上市用于人类的话，可能不能治疗疾病，还很可能导致许多患者出现预期外的毒副作用。为了观察候选药物能否成为药物，无论如何都需要在人体进行研究，搞清楚这个新药用于人体的安全性和有效性，同时也搞楚什么样的治疗和剂量才是最合适的。以人体（患者或健康受试者）为对象的试验，意在发现或验证某种试验药物的临床医学、药理学以及其他药效学作用、不良反应，或者试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，以确定药物的疗效与安全性的系统性试验，我们称之为临床试验。药物的临床实验一般分为I、II、III、IV期，每个阶段都必须强调安全性。做药物临床试验是一件很严肃的事情，在任何国家和地区开展之前都必须获得伦理委员会和药品监督管理部门的批准。指由医学、药学及其他背景人员组成的委员会，其职责是通过独立地审查、同意、跟踪审查试验方案及相关文件、获得和记录受试者知情同意所用的方法和材料等，确保受试者的权益、安全受到保护。

哪些人可以参加临床试验？

一般情况下，早期主要是健康受试者，之后主要是患病受试者，是他们帮助研究人员更好的理解，诊断和治疗疾病，从而间接地帮助自己或者他人。

有意参加临床试验，应该怎么做？

患者可以通过招募信息联系到负责的医生，受试者要参加临床试验，首先需要签署知情同意书，指受试者被告知可影响其做出参加临床试验决定的各方面情况后，确认同意自愿参加临床试验的过程。该过程应当以书面的、签署姓名和日期的知情同意书作为文件证明。知情同意书需要患者本人或者其法定代理人签署。在医生详细介绍的整个过程中，患者可以随意提问，这是为了确保患者充分了解获益与风险，自愿决定是否参加。

参加临床试验有哪些益处？

了解自己疾病和治疗的最新进展，提前一步使用新药和新的疗法并可能从中受益，免费获得试验药物，免费接受相关检查和一些基础治疗。获得研究人员的用药指导和咨询。得到一些便利，如有专人负责随访或者访视等。

在临床试验的过程中，医生和其他研究人员为了保护受试者，会进行密切的观察以防止受试者受到潜在的危害，但是对于受试者来说，临床试验的风险还是存在的，比如新的治疗方案可能对疾病没有任何改善，可能增加毒副反应和不良反应，标本采集的增多，可能增加一些痛苦等，甚至延误诊断治疗，访视次数增多，为患者带来不便。还有其他问题，正如在知情同意书里写的，参加临床试验的受试者可以根据自己的意愿，随时退出临床试验，而不需要任何理由。但是在离开之前应该和自己的医生沟通，确保完成了所有的安全步骤。

参加临床试验有哪些义务呢？

遵照医嘱，按时服药，记录用药情况，并将剩余的药物退还给研究人员。不随便增加使用其他用药或者擅自带药，按要求回访并完成研究规定的各项检查。按照方案要求注意饮食，戒烟戒酒等。

什么是全生命周期管理？

药品被批准上市后，上市许可持有人承担全部法律责任，确保对上市药品进行继续研究，及时报告发生的不良反应，评估风险情况，并提出改进措施。

新药的研究和开发是一个充满挑战的过程，100%安全的药物并不存在，找到不良反应少，相对安全有效的药物是新药研究和开发的重要目标。在这个过程中，很多候选药物就被淘汰了，最后能被批准的几率非常小，临床试验的最终目的是为了研究新的药物，新的诊断工具和新的治疗方式。同时，在临床试验的过程中也可能引起新的问题供人们研究。临床试验在推进医学进步的过程中，扮演了很多重要角色，没有临床试验就没有新药。人类现在用的药物都是因为有受试者自愿加入临床试验从而帮助研发团队研究出来的。受试者在临床试验中扮演了这么重要的角色。

周瑞瑞 上海市徐汇区中心医院